仁新LBS-008 STGD1三期期中分析出爐 DSMB正面回應 建議數據供新藥核准申請
仁新醫藥（股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”）今（27）日代子公司Belite Bio, Inc（那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”）公告，旗下LBS-008（Tinlarebant）針對青少年斯特格病變（STGD1）全球臨床三期試驗（DRAGON）之期中分析，獲資料及安全監測委員會（Data and Safety Monitoring Board, DSMB）建議無需更改試驗計畫書，可繼續進行試驗，並指出目前的數據顯示無需增加樣本數，且建議公司提交目前數據供法規單位新藥核准申請，爭取加速新藥上市的可能性。
本次期中分析於所有受試者完成一年期評估後進行。該臨床收案104人，預計2025年第4季完成（包括3個月追蹤期）。
DRAGON試驗的設計中包含適應性樣本量重新估算，將根據期中分析觀察到的療效決定是否擴大樣本量，以提高統計檢定力。Belite醫務長Hendrik Scholl醫學博士表示：「我們很高興達成這一重要的試驗里程碑，並對Tinlarebant持續展現的良好安全性感到興奮。依據DSMB的建議，以目前樣本量繼續試驗，我們有望如期於2025年第4季完成試驗（包括3個月追蹤期），並期待在先前STGD1臨床二期所觀察到的試驗結果基礎上再一次展現顯著療效。」
值得注意的是，DSMB在期中分析階段即建議直接提交目前數據供法規單位新藥核准申請的情況實屬罕見，凸顯Tinlarebant對於斯特格病變治療具有臨床意義。
此外，DSMB表示Tinlarebant具有良好的耐受性，且所展現的安全性與先前觀察結果及其作用機轉一致。在為期兩年的試驗期間內，多數受試者的視力在標準與低照度下保持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母。
DRAGON為一項多國多中心、隨機分配（2:1，治療:安慰劑）、雙盲與安慰劑對照的研究試驗，主要療效指標為透過視網膜影像量測視網膜萎縮區域（DDAF）之增長速度，並評估Tinlarebant的安全性及耐受性。該試驗在美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣與澳洲等11國設立臨床試驗中心，總計納入104位受試者。
Tinlarebant已取得美國食品藥物管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track Designation），以及日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation），極有可能成為全球第一個針對斯特格病變的核准藥物，搶攻龐大市場商機。
斯特格病變的發病率為萬分之一，為最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國患病人數約是3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。
